Методика редактирования генов CRISPR активно применяется для изменения ДНК в целях лечения болезней и для научных экспериментов.
Ученые использовали её в экспериментальных методах лечения бокового амиотрофического склероза, болезни Хантингтона, целиакии и других заболеваний.
Теперь исследователи нашли способ редактировать с помощью данной методики и молекулы РНК, которые являются причинами развития некоторых дегенеративных расстройств, таких как боковой амиотрофический склероз.
Очевидно, применение нового инструментария CRISPR-Cas13 для внесения изменений в РНК может быть более безопасным, поскольку они не приводят к постоянным изменениям в генетическом коде, как это делают другие методы CRISPR, меняющие ДНК. Данный способ под названием REPAIR работает более эффективно в клетках человека.
РНК участвует в возникновении различных заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз, миотоническая дистрофия, синдром FXTAS (тремор/атаксия, ассоциированные с ломкой Х-хромосомой). Потому внесение исправлений в РНК может показать положительные результаты при лечении этих типов расстройств.
«REPAIR представляет собой перспективную платформу для редактирования РНК с широкой применимостью для исследований, терапии и биотехнологии», — заявляют исследователи.
